👨‍⚕️ Storia e valore delle immunoglobuline

Roma, 11 luglio 2025 – “La pubblicazione Storia e valore delle immunoglobuline. L’utilizzo terapeutico nelle immunodeficienze primitive, immunodeficienze secondarie e nella polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica è un chiaro esempio di sensibilizzazione e diffusione della cultura del valore dei plasmaderivati: comprendere il valore del dono passa anche attraverso la comprensione della difficoltà di vivere con una patologia rara e cronica come un’immunodeficienza o una malattia ancora più rara, come la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). La disponibilità di plasma e immunoglobuline è cruciale per garantire la continuità terapeutica e la salute di molti pazienti affetti da malattie rare e condizioni croniche – ha dichiarato il Sen. Guido Quintino Liris, che ha curato la prefazione del Libro appena pubblicato da Takeda, con la media partnership di OMaR – Osservatorio Malattie Rare, presentato ieri presso la Sala Zuccari del Senato della Repubblica proprio grazie a una sua iniziativa – Il plasma non può essere prodotto artificialmente; viene donato da persone sane che scelgono di farlo, rendendolo una risorsa scarsa e fondamentale per salvare vite umane”.

Il volume, disponibile in formato e-book, offre una panoramica completa sul ruolo delle immunoglobuline e dei farmaci plasmaderivati nella cura di patologie rare e complesse, con un focus particolare su CIDP e immunodeficienze primitive e secondarie, valorizzando l’esperienza dei centri clinici italiani e le narrazioni delle associazioni pazienti. Un documento corale per raccontare il valore terapeutico, sociale e umano dei plasmaderivati.

L’ECCELLENZA CLINICA ITALIANA

Il Libro raccoglie le testimonianze di specialisti da centri di riferimento in tutta Italia. Il Prof. Angelo Vacca (Policlinico di Bari) ha evidenziato come “la terapia con immunoglobuline rappresenti una componente centrale nella gestione delle immunodeficienze, con benefici tangibili sulla qualità di vita dei pazienti”.

La Prof.ssa Chiara Briani (Università di Padova) ha ricordato che “la CIDP è la più comune tra le neuropatie infiammatorie rare” e ha sottolineato l’importanza di “disporre di tutte le opzioni terapeutiche, perché non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo”.

Il Prof. Eduardo Nobile-Orazio (IRCCS Humanitas) ha precisato: “La CIDP è una malattia neurologica che comporta una progressiva debolezza e riduzione della sensibilità degli arti superiori e inferiori, e può avere un impatto significativo sulla vita quotidiana dei pazienti influenzando diversi aspetti: la debolezza muscolare può limitare l’autonomia, il dolore neuropatico e la fatica cronica rendono difficile svolgere attività prolungate o impegnative. La qualità di vita dei pazienti dipende dalla gravità della forma di patologia, ma è una malattia che oggi riusciamo a trattare con successo”.

Recentemente Takeda ha annunciato, anche il Italia, l’autorizzazione alla commercializzazione della nuova immunoglobulina sottocutanea facilitata con ialuronidasi ricombinante per la CIDP, già utilizzata ampiamente nel trattamento delle immunodeficienze.

Il Prof. Maurizio Inghilleri (Università di Roma Sapienza) ha commentato: “Alcuni dei nostri pazienti hanno già avuto accesso a questo nuovo trattamento terapeutico, che può essere somministrato anche a domicilio, da operatori sanitari o dai pazienti stessi dopo un’adeguata formazione, con un intervallo fino a 4 settimane, riducendo la frequenza delle infusioni”.

Il Prof. Francesco Habetswallner (Cardarelli di Napoli) ha detto: “L’autonomia del paziente è fondamentale: se può effettuare il trattamento a domicilio può ridurre gli spostamenti e le assenze dal lavoro. Questa terapia inoltre garantisce una migliore tollerabilità generale rispetto a quella endovenosa: senza dubbio una novità positiva”.

LA QUALITÀ DELLA VITA È FONDAMENTALE: LA PAROLA ALLE ASSOCIAZIONI

Le associazioni CIDP Italia APS e AIP APS portano la voce dei pazienti, raccontando il valore delle terapie plasmaderivate nella vita quotidiana e le sfide ancora aperte in termini di accesso, equità e continuità terapeutica.

“Oggi possiamo dire che nella grande maggioranza dei casi la malattia si riesce a tenere sotto controllo: una risposta che fino a pochi anni fa non avremmo potuto dare”, ha affermato Massimo Marra, Presidente di CIDP Italia APS.

“Le nuove terapie rappresentano un passo avanti importante per molte persone con immunodeficienze primitive – ha spiegato Alessandro Segato, Presidente di AIP APS – Associazione Immunodeficienze Primitive – Il beneficio non riguarda solo l’aspetto clinico, ma anche quello emotivo e pratico della vita quotidiana. La possibilità di effettuare infusioni meno frequenti, e in alcuni casi a domicilio, consente una maggiore libertà e autonomia. Per molte persone ciò significa poter lavorare, viaggiare, avere una vita sociale piena”.

IL VALORE DEI PLASMADERIVATI E L’IMPEGNO DI TAKEDA

I plasmaderivati rappresentano una risorsa di valore inestimabile per la salute pubblica, essendo impiegati in trattamenti salvavita che spaziano dalle malattie rare alle emergenze mediche comuni. Rappresentano un pilastro del sistema sanitario, contribuendo al trattamento di patologie che non avrebbero altrimenti una cura. Per i pazienti con immunodeficienze e CIDP, i plasmaderivati non sono solo una terapia efficace, ma spesso indispensabile per gestire la malattia, prevenire complicazioni e garantire una migliore qualità di vita.

“Il settore dei plasmaderivati è strategico per il nostro Paese, con un valore alla produzione di circa 350 milioni di euro. Si contano 21 stabilimenti produttivi in Europa, 3 dei quali in Italia, con circa 1.700 addetti solo nel nostro Paese. Il valore sociale ed etico è intrinseco: raccogliamo il plasma dei donatori italiani e lo trasformiamo in terapie salvavita – ha evidenziato Francesco Carugi, Presidente del Gruppo Aziende Emoderivati di Farmindustria (GAEF) – Per rafforzare la filiera, serve una doppia leva: aumentare la raccolta del plasma ed investire sempre più nell’innovazione dei processi produttivi, un impegno concreto già in corso nel nostro settore”.

“I plasmaderivati sono farmaci essenziali ed unici perché derivano dal plasma umano, una risorsa limitata e non sintetizzabile in laboratorio, e sono fondamentali per il trattamento di numerose patologie rare, in alcuni casi prive di alternative terapeutiche – ha continuato Carugi – Tra le misure che nel breve periodo potrebbero assicurare una maggiore disponibilità di plasma e plasmaderivati nel Paese, ritengo che la più importante sia quella di escludere questa categoria di farmaci dalla spesa soggetta a tetto, a parità di risorse assegnate al tetto acquisti diretti”.

“Oggi abbiamo ribadito quanto sia fondamentale riconoscere il valore terapeutico e umano dei plasmaderivati – ha concluso Anna Maria Bencini, General Manager di Takeda Italia – Le immunoglobuline rappresentano una risorsa salvavita per migliaia di pazienti con immunodeficienze e patologie rare come la CIDP. Garantirne la disponibilità significa tutelare un diritto fondamentale alla cura. Come Takeda, sentiamo la responsabilità di contribuire a questo obiettivo attraverso investimenti industriali, innovazione terapeutica e un dialogo costante con istituzioni, clinici e associazioni. Solo unendo le forze possiamo costruire un sistema più equo, sostenibile e capace di rispondere ai bisogni reali dei pazienti”.

Rossella Melchionna: +39 334 3450475; [email protected]